Progresívna skleróza multiplex: môžu pomôcť kmeňové bunky?

Bolo preukázané, že infúzia kmeňových buniek s lumbálnou punkciou je bezpečná. Predbežné výsledky naznačujú aj zlepšenie atrofie mozgu. Výsledky boli uverejnené v časopise Nature Medicine.

Pri progresívnej skleróze multiplex je použitie kmeňových buniek bezpečné a môže znížiť atrofiu mozgu typickú pre toto ochorenie. To je v skratke posolstvo, ktoré vyplýva zo štúdie publikovanej na stránkach časopisu Nature Medicine skupinou Gianvita Martina z nemocnice San Raffaele v Miláne. Dôležitý výsledok, ktorý vytvára základ pre experimentovanie s novými terapiami na úspešnú liečbu sklerózy multiplex.

Čo je skleróza multiplex

Skleróza multiplex je neurologické ochorenie, ktoré spôsobuje postupnú stratu svalovej kontroly. Na celom svete ňou trpí takmer 2,5 milióna ľudí. Hlavným vinníkom vzniku sklerózy je imunitný systém, ktorý sa z doteraz neznámych príčin hyperaktivuje a spôsobuje deštrukciu myelínu, látky, ktorá izoluje nervové bunky a umožňuje správne vedenie impulzov.

Koľko foriem existuje?

Vývoj ochorenia sa u jednotlivých osôb časom líši. Približne 85 % ľudí trpí recidivujúcou formou sklerózy multiplex, pri ktorej sa akútne epizódy striedajú s obdobiami pohody. Na druhej strane, progresívna skleróza multiplex vzniká ako vývoj recidivujúcej-remitujúcej formy a je charakterizovaná trvalým postihnutím, ktoré sa vyvíja v priebehu času. Poškodenie mozgového tkaniva má za následok postupnú stratu motorických funkcií, rozvoj zrakových problémov a rôznych iných kognitívnych alebo neurologických deficitov.

Ako sa lieči?

Hlavnou stratégiou liečby tohto ochorenia je zatiaľ podávanie liekov, ktoré zasahujú do imunitného systému. Hlavným cieľom liečby sklerózy multiplex je skrátiť relapsy a znížiť ich závažnosť, ako aj predchádzať relapsom a zabrániť progresii ochorenia alebo ju oddialiť. Vďaka výskumu máme k dispozícii množstvo liekov, ktoré môžu zmeniť priebeh ochorenia: pri dlhodobej liečbe existuje množstvo imunomodulačných a imunosupresívnych molekúl, ktoré regulujú alebo potláčajú reakcie imunitného systému, čím upravujú priebeh ochorenia k lepšiemu. Bohužiaľ, tieto terapie nie vždy fungujú, najmä pri progresívnej forme sklerózy multiplex. A práve na túto formu sa zameriava väčšina výskumného úsilia.

Úloha kmeňových buniek

Jednou z možností liečby progresívnej sklerózy multiplex je použitie kmeňových buniek. Základná myšlienka spočíva v tom, že tieto bunky sú po vstreknutí do mozgovomiechového moku schopné vylučovať molekuly, ktoré môžu znížiť poškodenie neurónov a v najlepšom prípade viesť k regenerácii strateného myelínu. Niekoľko štúdií na zvieracích modeloch vykonaných v posledných rokoch preukázalo výhody tohto prístupu. V roku 2017 sa tak v San Raffaele v Miláne začala štúdia Stems a bol do nej zaradený prvý pacient. Dnes, po piatich rokoch, boli zverejnené výsledky štúdie fázy I. Injekciou vysokých dávok kmeňových buniek prostredníctvom lumbálnej punkcie, čo je pomerne jednoduchá a opakovateľná metóda, vedci predovšetkým preukázali bezpečnosť tejto metódy, čo bolo hlavným cieľom štúdie. V štúdii však vedci preukázali aj "zníženie atrofie mozgu u pacientov liečených najvyšším počtom neurálnych kmeňových buniek a zmenu proregeneratívneho profilu mozgovomiechového moku po liečbe". V preklade: to, čo bolo získané, je nielen bezpečné, ale zdá sa, že je aj účinné. Výsledky získané u 12 pacientov s progresívnou sklerózou multiplex bez ďalšej liečby schválenými liekmi.

Ďalší postup

Ďalším krokom bude dokázať, že tento postup je nielen bezpečný, ale aj účinný pri zlepšovaní príznakov ochorenia. V súčasnosti prebieha štúdia na väčšom počte ľudí, ale údaje získané v tejto prvej klinickej štúdii sú dobrým prísľubom. Podľa koordinátora štúdie Gianvita Martina "by sa tento typ prístupu - zatiaľ testovaný na progresívnej forme - mohol rozšíriť aj na iné formy sklerózy multiplex.

Najnovšie články

Prečítajte si ako prví, čo je nové